El laboratorio vizcaíno investiga remedios contra enfermedades raras y ha identificado el ciclopirox como medicamento eficaz contra la dolencia.
La empresa Arquimea Group ha adquirido el 33% del accionariado de Atlas Molecular Pharma, laboratorio surgido de CIC bioGUNE y dedicado a la investigación de medicamentos contra enfermedades raras. La entrada del grupo madrileño, especializado en la incorporación de tecnología a proyectos innovadores y que se convierte en socio mayoritario, impulsará el desarrollo de un medicamento contra la porfiria eritropoyética congénita.
La operación, que ha sido dada a conocer en un comunicado por Atlas Molecular Pharma, con sede en el Parque Tecnológico de Bizkaia, permitirá que el ciclopirox, identificado por el laboratorio vizcaíno como fármaco a emplear contra la dolencia, pase a la fase de ensayos clínicos con pacientes para demostrar su eficacia contra la porfiria eritropoyética congénita.
La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara producida por un defecto de la enzima uroporfirinógeno III sintasa que juega un papel fundamental en la síntesis del grupo hemo, componente fundamental de la hemoglobina.
La terapia está basada en el uso de chaperonas farmacológicas, moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigen su problema de estabilidad y permiten su correcto funcionamiento mediante el diseño de una plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de dichas moléculas.
El ciclopirox está aprobado como medicamento huérfano para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y por la Administración para Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA).
Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes pero que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública. TESTADO DE MILES DE COMPUESTOS
La empresa ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar el ciclopirox como un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita, y que ya se utiliza para el tratamiento de otras enfermedades.
El compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para combatir la porfiria eritropoyética congénita.
La entrada de Arquimea Group al capital social de Atlas «refuerza la apuesta de dicho grupo por «apoyar las áreas de investigación que afectan de manera directa a las personas y la sociedad, como, en este caso, la lucha contra las enfermedades raras», según han indicado desde los impulsores de la adquisición de acciones.
En este contexto, el Gobierno Vasco ha incluido el estudio de enfermedades raras como una de las áreas estratégicas de su programa de especialización inteligente (RIS3), promovido por la Unión Europea, lo que permitirá iniciar los ensayos clínicos con pacientes a principios de 2021.
Atlas Molecular Pharma nació del laboratorio de Estabilidad de Proteínas y Enfermedades Congénitas de CIC bioGUNE. El laboratorio se enfoca en entender cómo algunos cambios en la estructura de determinadas proteínas producen la inestabilización de las mismas y, en última instancia, desencadenan un proceso patológico. MOLÉCULAS CORRECTORAS
Según ha explicado el investigador principal del proyecto, Óscar Millet, «entender el mecanismo molecular de la enfermedad ha permitido diseñar una terapia basada en chaperonas farmacológicas, que son moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigiendo su problema de estabilidad y revertiendo sus efectos patogénicos».
Por su parte, el presidente de Arquimea Group, Diego Fernández, ha señalado que en su compañía están «comprometidos con apoyar la investigación y los avances científicos para mejorar la vida de las personas».
Desde su punto de vista, al entrar en el accionariado de Atlas Molecular Pharma como socio mayoritario, el grupo «ratifica su apuesta por la investigación científica que aporta valor social, contribuyendo a impulsar un proyecto de alto impacto como es la lucha contra la porfiria eritropoyética una de las llamada enfermedades raras pero que se estima que padecen alrededor de 1 individuo entre cada 2-3 millones en España».
La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por cada millón de habitantes. Esta enfermedad se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel.
Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva. GRUPO MULTISECTORIAL
Arquimea Group, con una plantilla de 150 profesionales, es un grupo tecnológico multisectorial que emplea la tecnología puntera para impulsar proyectos con un marcado perfil innovador en sectores como el espacial y aeronáutico; defensa y seguridad; salud; biotecnología y medioambiente, y fintech.
Por su parte, Atlas Molecular Pharma, con sede en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia, se dedica al «desarrollo de terapias de vanguardia para el tratamiento de enfermedades raras, incluyendo la porfiria eritropoyética congénita, las enfermedades priónicas y la tirosinemia de tipo I».
El laboratorio cuenta en la actualidad con una plantilla de ocho trabajadores y desarrolla su actividad desde un modelo de innovación abierta dentro de una red de colaboradores académicos y otras empresas del sector.