La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes.
El galardón permitirá a Atlas Molecular Pharma iniciar ensayos clínicos con pacientes
La empresa biotecnológica vizcaina Atlas Molecular Pharma, vinculada al CIC bioGUNE, ha sido galardonada en los premios «Go Health Awards 2019», en la categoría de hospitales y clínicas, por su desarrollo del medicamento ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita, una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes.
BILBAO. La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad producida por un defecto de la enzima uroporfirinógeno III sintasa que juega un papel fundamental en la síntesis del grupo hemo, componente fundamental de la hemoglobina, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel.
Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.
Los galardones han recibido en esta edición más de 650 candidaturas y han sido premiadas 30 iniciativas con componente social y empresarial, pertenecientes a toda la cadena, como investigación, fabricación, distribución y atención al paciente tanto del ámbito público como privado.
El proyecto ha consistido en el desarrollo de una plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas a través de experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita.
Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la porfiria eritropoyética Congénita.
ENSAYOS CLINICOS
El reconocimiento constituye un importante avance en el desarrollo de un fármaco, ya que permite iniciar ensayos clínicos con pacientes en un futuro cercano y supone la acreditación formal de que esta molécula tiene la actividad farmacológica adecuada tanto «in vitro» como «in vivo», habiéndose demostrado eficacia en el tratamiento de ratones con una patología similar a la humana.
Atlas Molecular Pharma, con sede en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia, se dedica al desarrollo de terapias de vanguardia para el tratamiento de enfermedades raras. La empresa cuenta en la actualidad con una plantilla de ocho trabajadores.
Fuente: www.deia.eus
