La Asociación Española de Porfiria premiada en la V Convocatoria de Ayudas a la investigación, de la Fundación de Investigación FEDER

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Proyecto: “Desarrollo de un método de producción y purificación en grado clínico de una proteína terapéutica para la Porfiria Aguda Intermitente”

Investigador Principal: Dr. Antonio Fontanellas Romá

La unidad de Porfirias integrada en el departamento de Hepatología del CIMA-Universidad de Navarra centra sus actividades en diferentes procesos celulares y moleculares relacionados con la fisiología de las porfirias hepáticas. Los investigadores estudian en organismos que imitan la enfermedad, los mecanismos que provocan o favorecen la aparición del ataque agudo, los cambios que se producen en determinadas vías metabólicas y el origen de los procesos neurodegenerativos. El interés científico es establecer la relación entre estos procesos básicos con el objetivo de generar nuevas herramientas de diagnóstico y prevención de la enfermedad, así como el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de las porfirias. El fin último es mejorar la calidad de vida de aquellos que sufren ataque de porfiria y sus familias.

Con 30 años de experiencia en porfirias, el Dr. Fontanellas dirige desde hace 15 años la unidad de porfirias, integrada por los investigadores Ana Sampedro, Irantzu Serrano-Mendioroz, Karol M. Córdoba y Daniel Jericó. El grupo ha participado y participa en el desarrollo de terapias génicas en colaboración con empresas internacionales. Recientemente, ha desarrollado una proteína que actúa eficazmente en los tres compartimientos implicados en el ataque agudo de porfiria: hígado, suero y sistema nervioso. Una ventaja adicional es la posibilidad de inyectar esta proteína por vía subcutánea, una ruta más conveniente para aquellos pacientes con ataques recurrentes que reduciría el número de sus hospitalizaciones.

La subvención concedida por Fundación FEDER permitirá afrontar el siguiente reto que es el desarrollo de un método de producción y purificación de esta novedosa proteína para favorecer su traslado al ámbito clínico.